Hailey Hailey Disease, una nuova sfida per l’Associazione Nazionale Pemfigo Pemfigoide Italy
Le richieste di aiuto
Dal 2019, presso l’Associazione Nazionale Pemfigo, sono arrivate alcune richieste di aiuto da parte di persone con Pemfigo Benigno Cronico Familiare, anche detto Hailey Hailey Disease (HHD). Si tratta di una patologia con manifestazioni simili ad altre forme di Pemfigo, ma con eziologia del tutto diversa. Volendo dare seguito a queste richieste, nel 2020 la Vicepresidente Carola Pulvirenti ha proposto all’Assemblea dei soci di accogliere in associazione queste persone e offrirgli supporto e advocacy.
L’impegno e la dedizione
Sono iniziate una serie di riunioni fra medici e pazienti HHD, con non poche difficoltà fra cui quella di individuare un dermatologo, che potesse seguire questi pazienti, con esperienza e competenza. Difatti uno dei maggiori esperti italiani di HHD era da poco andato in pensione: il Dottor Gianfranco Biolcati. Carola si è recata personalmente presso lo studio del dermatologo per intervistarlo e ottenere quante più informazioni possibile per la patologia e le sue cure. Guarda l’intervista integrale.
La svolta
Alcuni mesi dopo aver realizzato l’intervista, Carola ha conosciuto la Dott.ssa Alessandra Scarabello, dermatologa esperta nelle malattie rare ed ex collega del Dottor Biolcati, che si è resa disponibile a prendere in carico i pazienti affetti da HHD. Presso l’INMI Spallanzani sono stati assistiti dieci pazienti con HHD, avevano manifestazioni presenti da una media di 20 anni, di intensità da media a grave, resistenti a tutte le terapie oggi disponibili. La Dott.ssa Scarabello ha proposto una terapia già provata su questi pazienti in altre parti del mondo con ottimi risultati: la terapia fotodinamica, mai provata in Italia sulle persone con HHD.
La terapia fotodinamica in Hailey Hailey Disease
Nei pazienti con HHD la Terapia Fotodinamica (PDT) è stata studiata per la prima volta nel 2002: l’articolo, pubblicato su un’importante rivista scientifica, ha descritto i benefici ottenuti con ALA-PDT su due pazienti con questa malattia. In seguito la PDT è stata studiata su altri pazienti con HHD, confermando il suo effetto benefico e curativo. Tuttavia un problema impediva di diffondere il beneficio ad un maggior numero di pazienti: il forte dolore provocato dal gel fotoattivante acido aminolevulinico (ALA). Difatti, quando nell’ambito dermatologico si parla di PDT, questa terapia viene automaticamente esclusa nei casi di lesioni cutanee per il forte dolore che provoca.
L’innovazione dei polossameri
Recentemente, in collaborazione con l’ Università di Milano, è stata messa a punto una nuova formulazione di ALA-gel. Il gel fotoattivante necessario per praticare la PDT. In questo nuovo prodotto (5-ALA di AlphaStrumenti) l’acido delta-aminolevulinico (ALA) è veicolato da un gel termosensibile a base di polossameri che permettono da un lato una stabilizzazione del principio attivo e dall’ altro un trasporto intradermico di maggiore profondità, superando quindi le terminazioni nervose che trasmettono l’impulso del dolore. Il risultato è stato tangibile per i pazienti dello Spallanzani sottoposti a questa cura: tutti hanno riferito che la PDT è confortevole e, solo alcuni, hanno manifestato lieve bruciore nei primi istanti dopo l’ applicazione del gel. Nessun dolore è stato riferito durante e dopo la terapia. I risultati clinici sono stati ampiamente documentati e verranno pubblicati a breve. Di seguito riportiamo le esperienze di alcune persone con Hailey Hailey Disease che si sono sottoposte a Terapia Fotodinamica con gel 5-ALA.
